Ionis Pharmaceuticals Candidate Ion582 был признан в качестве прорывной терапии для лечения синдрома Ангела

Ionis Pharmaceuticals Candidate Ion582 был признан в качестве прорывной терапии для лечения синдрома Ангела

Недавно Ionis Pharmaceuticals объявила, что его кандидат на наркотики Ion582 был награжден прорывной терапией Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США (FDA) за лечение синдрома Ангелмана. Это признание знаменует собой важную веху в клинической разработке препарата, а также приносит новую надежду для пациентов с синдромом Ангела.

Введение в синдром Ангела

Синдром Ангела является редким заболеванием нервно -развития, вызванным отсутствием функции в гене UBE3A. Пациенты обычно присутствуют с тяжелыми задержками развития, речевыми расстройствами, двигательными расстройствами, припадками эпилепсии и уникальными счастливыми поведенческими характеристиками. В настоящее время нет радикального лекарства от этого заболевания, и лечение в основном для облегчения симптомов.

Механизм действия ION582

ION582 является антисмысловым олигонуклеотидным (ASO) препаратом, предназначенным для восстановления его экспрессии путем нацеливания на отцовский аллель гена UBE3A, тем самым компенсируя функциональную потерю материнского аллеля. Эта инновационная терапия обещает принципиально улучшить симптомы у пациентов с синдромом Ангела.

Значение распознавания прорывной терапии

Идентификация прорывной терапии FDA предназначена для ускорения развития лекарств, нацеленных на тяжелые или опасные для жизни заболевания. Препараты, получившие эту сертификацию, могут иметь более частую связь FDA, обзор приоритетов и другие преимущественные политики, чтобы быстрее выходить на рынок.

Клинический прогресс ION582

Ниже приведены известный в настоящее время прогресс в клинической разработке ION582:

Перспективы рынка и конкурентная среда

Рынок лекарств от синдрома Ангела в настоящее время находится на ранних стадиях, и ION582 является одним из немногих кандидатов для наркотиков, вступающих в клиническую разработку. Ниже приведены основные лекарства, разрабатываемые для синдрома Ангела:

Экспертное мнение

«Распознавание прорывной терапии ION582-это захватывающий прогресс. Технология ASO обеспечивает возможность точного лечения генетических заболеваний с одним геном, таких как синдром Ангела. Хотя необходимы более клинические данные, это распознавание, несомненно, ускоряет развитие потенциальных вариантов лечения».

Реакция ткани пациента

Аманда Мур, генеральный директор Фонда синдрома Ангела, прокомментировала: «Мы очень рады, что ION582 получит это важное признание. Семьи пациентов в течение многих лет ждали эффективных вариантов лечения. Этот прогресс дал нам надежду и напоминание о важности продолжения поддержки соответствующих исследований».

Следующий план

Ionis планирует завершить клиническое исследование фазы I/II в 2024 году и продвинуть исследование фазы III на основе результатов. Компания заявила, что в полной мере будет использовать преимущества выявления прорывной терапии, поддерживать тесную связь с FDA и ускорить процесс разработки.

Реакция инвесторов

Потронувшись этой новостью, цена акций Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: Ions) выросла примерно на 7% в день объявления. Аналитики ожидают, что если ION582 наконец утвержден, его годовые продажи могут достигать 500-1 миллиарда долларов.

Суммировать

Распознавание прорывной терапии FDA ION582 является важным прорывом в области лечения синдрома Ангела. Этот прогресс не только отражает потенциал технологии ASO в лечении генетических заболеваний, но и приносит новую терапевтическую надежду на популяцию пациентов. По мере продвижения клинических испытаний медицинское сообщество будет внимательно следить за данными о безопасности и эффективности препарата.